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2022年美临床肿瘤学会（ASCO）年会公布了拉罗替尼治 疗244例NTRK基因融合及儿童患者临床试验汇总数据显示，截止到2021年7月，拉罗替尼的总体缓解率（ORR）近70%，中位无进展生存期（PFS）近30个月，4年OS率64%；安全性分析显示，治 疗相关AE并不常见，且多为1/2级。
在肺癌中，拉罗替尼临床试验的治 疗数据也十分亮眼。2022年美临床肿瘤学会（ASCO）年会公布了拉罗替尼治 疗26例NTRK基因融合肺癌患者临床试验汇总数据显示拉罗替尼客观缓解率（ORR）高达83%，2年PFS率67%。中位总生存期（OS）超过40个月，治 疗相关不良反应（TRAEs）主要为1-2级，具有良好的长期安全性。
拉罗替尼是一种专门治 疗具有NTRK基因融合肿瘤的靶向藥物，也是第一个获得美FDA批准的不分癌种、只看NTRK融合突变的“广谱”抗癌靶向藥。NTRK基因可与其他基因融合，产生异常蛋白（TRK融合蛋白），进而促进肿瘤的生长和扩散。利用这一特点，拉罗替尼可以精准打击，产生抗癌作用。NTRK基因融合可见于多种实体瘤，包括甲状腺癌、唾液腺癌、乳腺癌、结直肠癌、肺癌、胰腺癌等。尤其是纤维肉瘤、类似乳腺癌、乳腺癌等罕见癌症，NTRK基因融合的发生率高达90%以上。因此，拉罗替尼作为首个口服TRK抑制剂，具有广谱抗肿瘤活性。
