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艾伏尼布,作为一种创新的靶向治 疗藥物,在针对携带IDH1突变的急性髓系白血病(AML)及胆管癌的治 疗中展现出显著疗效。其独特的藥理机制和明确的适应症,为这类患者提供了新的治 疗选择和希望。
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艾伏尼布的核心作用在于其作为IDH1抑制剂的功能。IDH1基因是中的一个关键基因,编码异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)这一酶。在某些情况下,IDH1会发生突变,导致酶的功能异常,进而产生过多的2-羟基戊二酸(2-HG)。2-HG的异常积累会干扰的正常代谢,促进癌的和存活。艾伏尼布通过抑制突变的IDH1酶活性,有效阻断2-HG的产生和积累,从而恢复的正常代谢状态,并抑制癌的生长和。
艾伏尼布已被批准用于治 疗多种适应症。具体而言,它适用于携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病患者。此外,艾伏尼布还与阿扎胞苷联合用于新诊断的、具有易感IDH1突变的急性髓性白血病患者,这些患者通常是75岁或以上的老年人,或有合并症无法耐受强化化疗。此外,艾伏尼布还用于治 疗既往接受过治 疗的携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。
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