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萨特利珠单抗(Satralizumab)作为全球首个获批用于视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)的IL-6受体抑制剂,其单支价格在国内高达3.8万元(规格120mg/支),年治疗费用突破45万元。这个数字背后,折射出罕见病药物定价体系的复杂博弈。
从研发成本看,该药定价确有依据。针对发病率仅1.82/10万的NMOSD,罗氏耗时12年完成全球多中心临床试验,投入超过15亿美元。药物使患者年复发率下降55%,部分病例实现零复发,这种突破性疗效支撑着其高价逻辑。但残酷的是,我国约2万名患者中,仅18%能通过医保报销(2023年纳入国家医保后自付约1.2万元/支),多数家庭仍在"卖房买药"与放弃治疗间挣扎。
更深的矛盾在于支付创新滞后。相比日本建立的"罕见病专项基金"或法国"强制药企利润回补"制度,我国仍缺乏多元共付机制。某三甲医院神经内科主任透露:"我们至少5例患者因无力支付,被迫退回激素冲击治疗,其中2例已失明。"
当药企强调研发投入时,患者计算着生存天数与药价的比值。萨特利珠单抗的价格标签,实则是文明社会对生命权定价的一次残酷拷问——在创新激励与医疗公平的天平上,我们究竟愿意为每一个罕见生命支付多少成本?
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